北京2025年12月25日 /美通社/ -- 近日，國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）正式批準(zhǔn)了諾和諾德公司研發(fā)生產(chǎn)的長效生長激素（LAGH）注射液諾澤優(yōu)®（帕西生長激素）的上市申請，用于治療因內(nèi)源性生長激素分泌不足所致生長遲緩的2.5歲及以上兒童患者[1]。本次獲批標(biāo)志著諾澤優(yōu)®成為首個服務(wù)中國患兒的國際原研長效生長激素。
不容忽視的生長激素缺乏癥
生長激素缺乏癥是由于大腦垂體前葉分泌的生長激素不足導(dǎo)致的一種罕見內(nèi)分泌代謝性疾病。在我國，兒童生長激素缺乏癥（PGHD）兒童期患病率在男性和女性中分別為1/5777和1/17253[2]。以身材矮小為突出癥狀，持續(xù)存在且未治療的GHD，可以引起患兒成年期代謝紊亂、心血管疾病等癥狀，影響其生活質(zhì)量和壽命[3]。
華中科技大學(xué)同濟(jì)醫(yī)學(xué)院附屬同濟(jì)醫(yī)院羅小平教授表示："兒童罕見病相關(guān)創(chuàng)新藥物的加速獲批引進(jìn)，是國家深化藥品審評審批制度改革的生動實踐，彰顯了 《以患者為中心的罕見疾病藥物研發(fā)試點工作計劃（"關(guān)愛計劃"）》 的政策溫度，是政策引導(dǎo)、科研攻關(guān)與臨床需求深度融合的成果。期待未來，通過持續(xù)推動創(chuàng)新LAGH的臨床應(yīng)用，讓每一位 GHD 患兒都能及時獲得精準(zhǔn)診斷與有效治療，助力他們健康成長、逐夢未來！"
創(chuàng)新機(jī)制，長效治療更"優(yōu)"選擇
諾澤優(yōu)®應(yīng)用諾和諾德核心制藥優(yōu)勢，通過脂肪酸衍生化技術(shù)實現(xiàn)蛋白藥物與體內(nèi)白蛋白的非共價可逆性結(jié)合，兼顧藥代動力學(xué)和藥效動力學(xué)，通過延長藥物在體內(nèi)分布的時間，從而延長半衰期，使其實現(xiàn)每周一次給藥，減少年注射次數(shù)至52次，大幅降低患者治療負(fù)擔(dān)[4]。諾澤優(yōu)®于2020年8月28日在美國批準(zhǔn)用于治療成人生長激素缺乏癥（AGHD），并于2023年4月擴(kuò)大了其適應(yīng)癥，成為全球首款獲批用于兒童和成人生長激素缺乏癥的生長激素周制劑。
首都醫(yī)科大學(xué)附屬北京兒童醫(yī)院鞏純秀教授強(qiáng)調(diào)："自1987年起，生長激素（GH）開始用于GH缺乏癥(GHD)兒童的治療，盡管每天使用GH能夠使兒童具有很好的身高增長潛力，但兒童及其監(jiān)護(hù)人發(fā)現(xiàn)堅持每日注射給藥是一項很繁重的任務(wù)，這也導(dǎo)致了5% ~82%的用藥不依從率[6-7]。生長激素從日制劑迎來創(chuàng)新機(jī)制的長效制劑，實現(xiàn)了‘以患者為中心'的治療模式和理念的持續(xù)升級，正在重塑PGHD的治療格局。"
逾7年試驗驗證，療效與安全性被充分印證
諾澤優(yōu)®在PGHD的療效已在全球3期臨床試驗REAL 4研究中得到了驗證[5-8]。在中國人群REAL6研究中，將110例未接受過治療的患者，被隨機(jī)分配至諾澤優(yōu)®（0.16mg/kg/周）或日制劑（諾澤®0.034mg/kg/天）組，治療52周。結(jié)果顯示，諾澤優(yōu)®組的平均身高增長速度（HV；cm/年）為11.0cm/年，兩組平均年化HV相當(dāng)。同時諾澤優(yōu)®耐受性良好，其安全性特征與日制劑的已知安全性特征一致，注射部位反應(yīng)發(fā)生率較低（2.7%），52周治療期間未報告注射部位疼痛，與日制劑相比，諾澤優(yōu)®治療負(fù)擔(dān)更低[9]。
諾和諾德大中國區(qū)醫(yī)藥和質(zhì)量部企業(yè)副總裁張克洲表示：
"諾和諾德開啟生長激素研發(fā)的歷史可以追溯到1966年[10]。在近60年的時間里，我們通過持續(xù)研發(fā)安全有效的產(chǎn)品，攜手全球合作伙伴，最大化提升創(chuàng)新藥物可及性。作為全新升級的生長激素周制劑，諾澤優(yōu)®在降低注射頻次的同時，也為患者帶來了注射操作便捷、劑量精準(zhǔn)可調(diào)、體積輕巧便攜等更優(yōu)治療體驗[11-12]。未來，我們將繼續(xù)推動生長激素相關(guān)創(chuàng)新藥物的迭代升級，推動適應(yīng)癥拓展，更好地滿足中國生長障礙患兒的治療需求！"
諾和諾德全球高級副總裁兼大中國區(qū)總裁周霞萍表示：
"感謝國家藥品監(jiān)督管理局及相關(guān)部門對于加速創(chuàng)新藥物引進(jìn)中國的大力支持和指導(dǎo)，感謝研究者和臨床試驗受試者的貢獻(xiàn)！作為一家全球領(lǐng)先的生物制藥企業(yè)，我們始終踐行'以患者為中心'的理念，通過持續(xù)創(chuàng)新，推動創(chuàng)新藥品的更新迭代，提升患者的用藥體驗，從而改善患者整體生存質(zhì)量。諾澤優(yōu)®已經(jīng)于2025年初被博鰲未來醫(yī)院作為臨床急需藥品引進(jìn)。此次獲批后，諾和諾德的創(chuàng)新藥物將惠及國內(nèi)更多生長激素缺乏癥患兒，為孩子們的健康成長保駕護(hù)航，也讓患兒家長倍感安心、獲得堅實支持。"
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特此聲明。
參考文獻(xiàn)：
[1] 諾澤優(yōu)®說明書
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[6] Sävendahl L, Battelino T, Højby Rasmussen M, Brod M, Saenger P, Horikawa R. Effective GH Replacement With Once-weekly Somapacitan vs Daily GH in Children with GHD: 3-year Results From REAL 3. J Clin Endocrinol Metab. 2022;107(5):1357-1367.
[7] Sävendahl L, Battelino T, Højby Rasmussen M, et al. Weekly Somapacitan in GH Deficiency: 4-Year Efficacy, Safety, and Treatment/Disease Burden Results From REAL 3. J Clin Endocrinol Metab. 2023;108(10):2569-2578.
[8] Miller BS, Blair JC, Rasmussen MH, et al. Weekly Somapacitan is Effective and Well Tolerated in Children With GH Deficiency: The Randomized Phase 3 REAL4 Trial. J Clin Endocrinol Metab. 2022;107(12):3378-3388.
[9] Somapacitan is Effective and Well Tolerated in Chinese Children with Growth Hormone Deficiency: A Randomised Controlled Phase 3 Study
[10] Novo Nordisk History Book UK, Novo Nordisk AG; Zurich Switzerland. 2019
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[12] FISHER BG, ACERINI CL. Understanding the growth hormone therapy adherence para-digm: a systematic review[J]. Horm Res Paediat, 2013, 79(4): 189-196.
